Doença de Céline Dion: o que a terapia CAR-T mudou para 26 pessoas com síndrome da pessoa rígida

Na segunda-feira (9), uma equipe de neurologistas dos Estados Unidos relatou melhoras expressivas em 26 pessoas com síndrome da pessoa rígida (SPR), uma doença autoimune rara. O grupo testou uma nova forma de imunoterapia, a terapia com células CAR-T, e os resultados foram publicados na revista médica JAMA Neurology.

Antes do tratamento, muitos pacientes precisavam de ajuda para tarefas básicas e tinham dificuldade para caminhar. Depois, recuperaram a capacidade de participar da vida cotidiana, e alguns voltaram a trabalhar e a retomar seus hobbies. Os dados foram apresentados pela primeira vez em um congresso de neurologia em abril.

Doença rara ainda não tem cura nem remédio específico

Em dezembro de 2022, a cantora Céline Dion revelou que havia sido diagnosticada com a SPR. Em vídeo, ela disse que a condição afetou “todos os aspectos da vida diária” e também prejudicou sua voz. Estima-se que a doença atinja de uma a duas pessoas em cada 1 milhão, número que pode estar subestimado.

A síndrome ocorre quando o sistema imunológico ataca por engano o sistema nervoso central, especialmente os neurônios que produzem o GABA, neurotransmissor que ajuda a frear a contração dos músculos. Por isso, os pacientes costumam ter rigidez e espasmos que limitam a mobilidade.

Hoje, não existe cura nem medicamento aprovado para a SPR, e o tratamento se limita ao controle dos sintomas, com remédios, fisioterapia e terapias de modulação imunológica.

Na época do diagnóstico, Dion precisou se afastar dos palcos. Ela voltou a cantar em público na abertura das Olimpíadas de Paris, em 2024, e iniciou em setembro deste ano sua primeira série regular de shows em seis anos, em Paris.

Terapia reprograma células que atacam o sistema nervoso

A técnica CAR-T já é conhecida no combate ao câncer. Com o sangue do paciente, os linfócitos T são reprogramados em laboratório para reconhecer a proteína CD19, presente nos linfócitos B, e eliminar essas células. Os linfócitos B são justamente os responsáveis pela produção dos anticorpos que atacam o sistema nervoso na SPR.

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Antes de receber as células de volta, o paciente passa por uma quimioterapia de curta duração, que reduz temporariamente parte das defesas existentes. A expectativa é que o corpo volte a produzir linfócitos B, sem a resposta autoimune, em um processo chamado de “reset” imunológico.

No estudo, os níveis dos anticorpos associados à doença caíram de forma significativa, e o tratamento foi aplicado em dose única.

Pacientes relatam volta à rotina e ganho de independência

Jonathan Walden tinha chegado a um ponto em que caminhar e fazer tarefas básicas só eram possíveis com o apoio da família. Depois do tratamento, ele voltou a trabalhar. “Posso fazer tudo o que fazia antes. Vou caçar e consigo ir pescar”, disse ao The Guardian. “Não tive nenhum episódio desde que recebi o tratamento.”

Shari St. Germain começou a sofrer em 2021 com fortes cãibras nas pernas e dificuldade para andar. Meses após a terapia, notou pequenas melhoras que se somaram em mais independência. “Não acreditei quando caminhei por sete minutos na esteira”, contou à Mayo Clinic.

Teste de caminhada mostra queda de 46% no tempo

O estudo, liderado pela neurologista Amanda Piquet, da Universidade do Colorado, testou o tratamento em 26 adultos de 18 a 75 anos que não haviam respondido bem às terapias existentes. Os pesquisadores compararam o estado de cada paciente antes e 16 semanas após a infusão.

O principal critério foi um teste de caminhada de 7,6 metros.

Na semana 16, o tempo de caminhada caiu, em mediana, 46%, e 81% dos participantes tiveram melhora de 20% ou mais, patamar considerado clinicamente relevante. Dos 12 pacientes que precisavam de apoio, como andador ou bengala, no início, 8 conseguiram fazer o teste sem ajuda. Os efeitos colaterais foram, em geral, leves, e quatro pacientes tiveram queda importante de um tipo de glóbulo branco, que foi controlada.

Estudo não tem grupo de comparação e aguarda aprovação

Anastasia Zekeridou, neurologista da Mayo Clinic e uma das autoras, afirmou que os tratamentos atuais melhoram os sintomas, mas raramente levam os pacientes de volta ao nível anterior de funcionalidade. “A questão fundamental agora é saber se essas melhorias se sustentarão ao longo do tempo.”

O estudo não teve grupo de comparação e contou com poucos voluntários. Ele foi financiado pela Kyverna Therapeutics, empresa que desenvolve a terapia e já iniciou o pedido de aprovação na FDA, agência que regula medicamentos nos EUA. Dados divulgados pela empresa em setembro indicam que a melhora se manteve após um ano, mas esses resultados ainda não foram publicados em revista científica.