Anvisa aprova Duvyzat, novo medicamento para tratamento da distrofia muscular de Duchenne
Duvyzat promete transformar o tratamento da distrofia muscular de Duchenne, oferecendo esperança a crianças com a doença ao retardar a progressão dos sintomas.
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) anunciou, nesta quinta – feira (13), a aprovação do registro do Duvyzat (givinostate), um novo medicamento destinado ao tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD). Essa doença genética rara e grave causa a perda progressiva da força muscular e afeta principalmente meninos.
O uso do medicamento é indicado para crianças a partir dos 6 anos, em conjunto com corticosteroides.
Conforme informações da Anvisa, os estudos clínicos apresentados demonstraram que o Duvyzat pode retardar a progressão da DMD. Um dos principais benefícios identificados foi a desaceleração na perda da capacidade motora, medida pelo tempo que o paciente leva para subir quatro degraus, além de preservar a função muscular.
Benefícios e administração do medicamento
Os pacientes tratados com Duvyzat apresentaram uma diminuição significativa na perda de função em comparação àqueles que utilizaram apenas o tratamento padrão com corticoides. O medicamento é administrado por via oral, duas vezes ao dia, em forma líquida.
A dosagem e a frequência dependem da avaliação médica individual e consideram o peso corporal do paciente.
A distrofia muscular de Duchenne é uma condição que frequentemente se manifesta na primeira infância. Estima – se que cerca de 700 novos casos sejam diagnosticados anualmente no Brasil. Os primeiros sintomas costumam surgir entre os 2 e 5 anos, levando a dificuldades para correr, pular ou se levantar.
Com o tempo, a força muscular diminui gradativamente, e muitos pacientes perdem a capacidade de andar por volta dos 12 anos.
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Entendendo a distrofia muscular de Duchenne
A DMD ocorre devido à incapacidade do organismo de produzir adequadamente uma proteína chamada distrofina, essencial para proteger as células musculares. A Anvisa compara essa proteína a um “amortecedor” ou “escudo”, cuja ausência fragiliza as fibras musculares, tornando – as propensas a rupturas durante os movimentos.
Com o tempo, músculos lesionados perdem a capacidade de regeneração e são substituídos por tecido adiposo e fibroso, resultando em perda de força.
A progressão da DMD também pode afetar órgãos vitais, comprometendo funções essenciais do corpo humano. De acordo com dados da Anvisa, a expectativa de vida dos pacientes geralmente não ultrapassa os 30 anos. Além disso, a doença pode levar à dependência em atividades cotidianas e à necessidade de equipamentos como cadeiras de rodas e aparelhos de ventilação, exigindo acompanhamento contínuo por diversos profissionais de saúde.
Acompanhamento pós – aprovação
Apesar dos resultados positivos que conduziram à aprovação do Duvyzat, a Anvisa enfatizou que ainda existem incertezas sobre sua eficácia clínica no longo prazo. Por isso, o registro foi acompanhado por um Termo de Compromisso entre a agência reguladora e a Multicare Pharmaceuticals Ltda., permitindo que o medicamento chegue ao mercado enquanto novos estudos continuam sendo realizados para validar seus benefícios e riscos ao longo do tempo.
Esse tipo de abordagem é comum em situações que envolvem terapias adequadas para doenças raras. O Duvyzat já recebeu autorização para uso nos Estados Unidos, Reino Unido e na União Europeia. A análise brasileira teve prioridade com base na RDC 205/2017, que estabelece procedimentos especiais para diagnóstico ou prevenção dessas condições raras.