Harvard inicia testes de terapia experimental para tratar doença de Creutzfeldt-Jakob em 2026
Harvard inicia testes de terapia com siRNA para combater a doença de Creutzfeldt-Jakob, buscando reduzir a produção da proteína priônica no cérebro.
A Universidade de Harvard iniciou testes de uma terapia experimental voltada para pacientes com doenças priônicas, incluindo a doença de Creutzfeldt – Jakob (DCJ), enfermidade neurodegenerativa rara e fatal. A informação foi revelada pela Harvard Magazine em sua edição de setembro – outubro de 2026.
O tratamento utiliza uma tecnologia chamada RNA de interferência pequeno (siRNA), que visa reduzir a produção da proteína priônica (PrP). Essa proteína é central no desenvolvimento das doenças priônicas, que ocorrem quando proteínas assumem uma forma anormal e se acumulam no sistema nervoso.
Esse acúmulo está ligado à destruição progressiva do tecido cerebral, resultando em sintomas neurológicos graves.
Entendendo a Doença de Creutzfeldt – Jakob
A DCJ é a forma mais comum de doença priônica entre os humanos, causando cerca de 500 mortes anuais nos Estados Unidos, conforme os pesquisadores da Harvard Magazine. Entre 2005 e 2021, o Ministério da Saúde registrou diversos casos da doença, que provoca demência rapidamente progressiva, alterações visuais, dificuldades para falar e engolir, além de perda do controle motor.
Após o surgimento dos sintomas, a evolução da DCJ costuma ser acelerada, com a maioria dos pacientes falecendo em aproximadamente um ano. Além da forma esporádica, que aparece sem causa identificável, existem variantes hereditárias ligadas a alterações genéticas e casos raros decorrentes da exposição a tecidos contaminados.
Detalhes sobre a Terapia Experimental
A estratégia proposta pelos pesquisadores Sonia Vallabh e Eric Minikel busca atuar antes que a proteína anômala se acumule no cérebro. O siRNA é direcionado ao RNA mensageiro que contém as instruções para produzir a proteína priônica. Ao interferir nesse processo, o objetivo é diminuir a quantidade de PrP no organismo.
Minikel destacou que agir antes da formação dos depósitos proteicos é essencial. A abordagem é relevante porque diversas doenças priônicas compartilham a mesma proteína produzida pelo mesmo gene. Portanto, reduzir sua produção pode ter aplicações em diferentes formas dessas enfermidades.
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Potencial Preventivo do Tratamento
Os pesquisadores acreditam que diminuir a proteína priônica no cérebro pode trazer dois benefícios principais. Para aqueles com mutações associadas às formas hereditárias da doença, essa estratégia poderia prevenir ou retardar o aparecimento dos sintomas.
Já para pacientes já diagnosticados, espera – se que a redução da proteína desacelere a progressão da enfermidade.
A importância dessa abordagem se destaca ainda mais pelo fato de que as doenças priônicas costumam ser diagnosticadas somente após o surgimento dos primeiros sintomas. Nesses casos, a deterioração neurológica pode avançar rapidamente, tornando essencial desenvolver estratégias terapêuticas preventivas.
Início do Ensaio Clínico
O novo medicamento está em fase experimental e nunca havia sido testado em humanos antes deste estudo. O ensaio clínico já começou a incluir pacientes com sintomas de doenças priônicas e conta com financiamento do NeuroNEXT, programa vinculado aos Institutos Nacionais de Saúde dos Estados Unidos (NIH.
No entanto, entrar na fase clínica não garante eficácia ou segurança do tratamento. É necessário avaliar cuidadosamente a segurança da terapia, como os pacientes respondem e quais sinais de benefício clínico podem surgir durante os estudos.
Pessoalidade na Pesquisa
A pesquisa tem um significado pessoal para Sonia Vallabh. Em 2012, ela descobriu ter herdado uma mutação genética relacionada à insônia familiar fatal — uma das doenças priônicas hereditárias. Sua mãe faleceu aos 51 anos após desenvolver essa condição.
Os primeiros sintomas incluíam visão turva e perda de peso, seguidos por problemas de memória e dificuldades motoras.
Diante desse diagnóstico pessoal, Vallabh abandonou sua carreira na consultoria para se dedicar à ciência. Junto com Minikel, ela se concentra no desenvolvimento de tratamentos para doenças priônicas e atualmente codirige o programa Prion Therapeutic Science no Broad Institute.
Juntos, eles disponibilizam parte dos dados das suas pesquisas para outros cientistas na esperança de ampliar as opções terapêuticas contra essas doenças incuráveis.