Harvard inicia testes de terapia experimental para tratar doença de Creutzfeldt-Jakob em 2026
A Universidade de Harvard iniciou testes de uma terapia experimental voltada para pacientes com doenças priônicas, incluindo a doença de Creutzfeldt – Jakob (DCJ), enfermidade neurodegenerativa rara e fatal. A informação foi revelada pela Harvard Magazine em sua edição de setembro – outubro de 2026.
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O tratamento utiliza uma tecnologia chamada RNA de interferência pequeno (siRNA), que visa reduzir a produção da proteína priônica (PrP). Essa proteína é central no desenvolvimento das doenças priônicas, que ocorrem quando proteínas assumem uma forma anormal e se acumulam no sistema nervoso.
Esse acúmulo está ligado à destruição progressiva do tecido cerebral, resultando em sintomas neurológicos graves.
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Entendendo a Doença de Creutzfeldt – Jakob
A DCJ é a forma mais comum de doença priônica entre os humanos, causando cerca de 500 mortes anuais nos Estados Unidos, conforme os pesquisadores da Harvard Magazine. Entre 2005 e 2021, o Ministério da Saúde registrou diversos casos da doença, que provoca demência rapidamente progressiva, alterações visuais, dificuldades para falar e engolir, além de perda do controle motor.
Após o surgimento dos sintomas, a evolução da DCJ costuma ser acelerada, com a maioria dos pacientes falecendo em aproximadamente um ano. Além da forma esporádica, que aparece sem causa identificável, existem variantes hereditárias ligadas a alterações genéticas e casos raros decorrentes da exposição a tecidos contaminados.
Detalhes sobre a Terapia Experimental
A estratégia proposta pelos pesquisadores Sonia Vallabh e Eric Minikel busca atuar antes que a proteína anômala se acumule no cérebro. O siRNA é direcionado ao RNA mensageiro que contém as instruções para produzir a proteína priônica. Ao interferir nesse processo, o objetivo é diminuir a quantidade de PrP no organismo.
Minikel destacou que agir antes da formação dos depósitos proteicos é essencial. A abordagem é relevante porque diversas doenças priônicas compartilham a mesma proteína produzida pelo mesmo gene. Portanto, reduzir sua produção pode ter aplicações em diferentes formas dessas enfermidades.
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Potencial Preventivo do Tratamento
Os pesquisadores acreditam que diminuir a proteína priônica no cérebro pode trazer dois benefícios principais. Para aqueles com mutações associadas às formas hereditárias da doença, essa estratégia poderia prevenir ou retardar o aparecimento dos sintomas.
Já para pacientes já diagnosticados, espera – se que a redução da proteína desacelere a progressão da enfermidade.
A importância dessa abordagem se destaca ainda mais pelo fato de que as doenças priônicas costumam ser diagnosticadas somente após o surgimento dos primeiros sintomas. Nesses casos, a deterioração neurológica pode avançar rapidamente, tornando essencial desenvolver estratégias terapêuticas preventivas.
Início do Ensaio Clínico
O novo medicamento está em fase experimental e nunca havia sido testado em humanos antes deste estudo. O ensaio clínico já começou a incluir pacientes com sintomas de doenças priônicas e conta com financiamento do NeuroNEXT, programa vinculado aos Institutos Nacionais de Saúde dos Estados Unidos (NIH.
No entanto, entrar na fase clínica não garante eficácia ou segurança do tratamento. É necessário avaliar cuidadosamente a segurança da terapia, como os pacientes respondem e quais sinais de benefício clínico podem surgir durante os estudos.
Pessoalidade na Pesquisa
A pesquisa tem um significado pessoal para Sonia Vallabh. Em 2012, ela descobriu ter herdado uma mutação genética relacionada à insônia familiar fatal — uma das doenças priônicas hereditárias. Sua mãe faleceu aos 51 anos após desenvolver essa condição.
Os primeiros sintomas incluíam visão turva e perda de peso, seguidos por problemas de memória e dificuldades motoras.
Diante desse diagnóstico pessoal, Vallabh abandonou sua carreira na consultoria para se dedicar à ciência. Junto com Minikel, ela se concentra no desenvolvimento de tratamentos para doenças priônicas e atualmente codirige o programa Prion Therapeutic Science no Broad Institute.
Juntos, eles disponibilizam parte dos dados das suas pesquisas para outros cientistas na esperança de ampliar as opções terapêuticas contra essas doenças incuráveis.
Autor(a):
Bianca Lemos
Ambientalista desde sempre, Bianca Lemos se dedica a reportagens que inspiram mudanças e conscientizam sobre as questões ambientais. Com uma abordagem sensível e dados bem fundamentados, seus textos chamam a atenção para a urgência do cuidado com o planeta.
