Anvisa autoriza testes clínicos de terapia gênica para AME Tipo 1

A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) deu sinal verde para a Fiocruz (Fundação Oswaldo Cruz) iniciar testes clínicos em humanos do GB221, uma terapia gênica avançada destinada ao tratamento da AME (Atrofia Muscular Espinhal) Tipo 1 (SMA1), a forma mais severa da doença.

O anúncio ocorreu durante uma reunião do Geceis (Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde) do governo federal, realizada nesta segunda-feira (24), em São Paulo.

A aprovação rápida pela Anvisa, em um processo de análise prioritária, coloca o Brasil na vanguarda desse tema na América Latina. O GB221 foi desenvolvido pela GEMMABio (Gemma Biotherapeutics, Inc.), e a Fiocruz, além de participar do desenvolvimento clínico, firmou um acordo de transferência de tecnologia com a empresa, através do Bio-Manguinhos (Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos).

Isso possibilitará a produção nacional da terapia pela primeira vez.

Objetivos e investimentos na pesquisa

A estratégia da Fiocruz para Terapias Avançadas visa estabelecer as bases científicas, tecnológicas e assistenciais necessárias para a disponibilização de produtos no âmbito do SUS (Sistema Único de Saúde). Com essa iniciativa, o Ministério da Saúde avança no apoio à pesquisa e ao desenvolvimento de terapias gênicas, um dos campos mais inovadores da saúde pública de precisão.

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O projeto de desenvolvimento de terapias gênicas para doenças raras, liderado pela Fiocruz, já recebeu R$ 122 milhões em investimentos do Ministério da Saúde. Além disso, a Finep (Financiadora de Estudos e Projetos) contribuiu com R$ 50 milhões para a infraestrutura de produção de terapias avançadas.

Desde a produção da vacina contra a covid-19, o Bio-Manguinhos/Fiocruz tem domínio na tecnologia de vetores virais, utilizada nesta terapia gênica.

Impacto e declarações de líderes da Fiocruz

Esse projeto integra as iniciativas do Ministério da Saúde para fortalecer o Ceis (Complexo Econômico-Industrial da Saúde) e amplia a Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras. Ao atuar nessas frentes, a iniciativa busca fortalecer o SUS com um desenvolvimento tecnológico que enfrente os desafios das novas tecnologias na saúde pública.

O presidente da Fiocruz, Mario Moreira, destacou a importância do estudo clínico autorizado, afirmando que ele pode transformar a vida de crianças com atrofia muscular espinhal. A diretora de Bio-Manguinhos, Rosane Cuber, ressaltou que a inclusão de terapias gênicas no portfólio do Brasil representa uma oportunidade de fortalecer a soberania científica e tecnológica do país.

Sobre a AME Tipo 1

A AME Tipo 1 é uma condição rara que se manifesta nos primeiros meses de vida e é causada por uma alteração no gene SMN1, responsável pela produção de uma proteína essencial para o funcionamento dos neurônios que controlam o movimento. A falta dessa proteína leva à perda progressiva da força muscular, comprometendo a sobrevivência das crianças nos primeiros anos de vida.